In Trentino-Alto Adige la Fondazione Telethon ha assegnato 159.500 euro per il finanziamento di un progetto di ricerca sulla distrofia muscolare di Duchenne. Si tratta di uno dei 22 progetti di ricerca finanziati a livello nazionale dalla Fondazione Telethon, che ha stanziato complessivamente quasi 4 milioni di euro (nello specifico 3.904.094) per i progetti sulle malattie genetiche rare, raccolti grazie alle donazioni dei cittadini.

Il progetto finanziato in regione è portato avanti dal gruppo di ricerca dell’Università di Trento guidato dal ricercatore Stefano Biressi. Con il suo team Biressi approfondirà alcuni aspetti della distrofia muscolare di Duchenne, malattia caratterizzata dalla degenerazione progressiva del tessuto muscolare e dalla sua sostituzione con tessuto fibrotico. Oltre a contribuire ai sintomi, la fibrosi rappresenta una barriera per terapie efficaci, specialmente quelle basate su terapia cellulare o genica. Recenti osservazioni del gruppo di Biressi hanno suggerito che l’attivazione eccessiva del sistema del complemento, una componente del sistema immunitario, possa avere un ruolo nel processo patogenetico che porta alla fibrosi. Obiettivo dello studio è esplorare ulteriormente questi aspetti e indagare i potenziali effetti benefici di farmaci ed approcci genetici capaci di inibire l’attività del sistema del complemento. In particolare, si indagherà l’effetto dell’inibizione di C1q, un componente del complesso proteico del complemento.